ダービンのリーフレット

シタラビン（活性物質）は、単独で使用することも、他の抗腫瘍剤と組み合わせて使用​​することもできます。多くの場合、併用療法で最良の結果が得られます。シタラビン（活性物質）によって引き起こされる寛解は短期間であり、維持療法を伴っていません。

追加の化学療法剤の有無にかかわらず、高用量レジメンにおいて、シタラビン（活性物質）は高リスク白血病、難治性白血病および急性再発性白血病の治療に有効であることが示されています。

シタラビン（活性物質）は単独で、または他の薬物（メトトレキサート、コハク酸ヒドロコルチゾンナトリウム）と組み合わせて、髄膜浸潤を伴う白血病の予防および治療のために髄腔内に使用されます。

ダービンの禁忌

シタラビン (活性物質) は、シタラビン (活性物質) または製品の成分に対して過敏症の患者には禁忌です。

ダービンの使い方

シタラビン（活性物質）は経口では活性がありません。投与量および投与方法は、使用される治療計画によって異なります。シタラビン（活性物質）は、注入または静脈内注射、皮下またはくも膜下腔内に投与できます。

一部の患者では、注射または注入部位で血栓静脈炎が発生しました。皮下注射部位の痛みや炎症はほとんど報告されていません。しかし、ほとんどの場合、薬の忍容性は良好でした。

患者は、ゆっくりとした注入と比較して、急速な静脈内注射によって薬剤を投与される場合、より高い総用量に耐えることができます。この現象は、シタラビン (活性物質) の急速な不活化と、急速な注射後の感受性のある正常細胞および腫瘍細胞のかなりのレベルの薬物への短期間の曝露に関連しています。正常細胞と腫瘍細胞は、これらの異なる投与様式に対して明らかに並行して反応します。それらのいずれについても、重大な臨床上の利点は証明されていません。

投与量

従来の用量

急性非リンパ性白血病の寛解導入療法では、他の抗腫瘍化学療法剤と併用したシタラビン（活性物質）の通常用量は、持続静脈内注入（1～7日目）により100 mg/m ² /日、または100 mg/m 2 です。 12 時間ごとに^{2 回}点滴します (1 日目から 7 日目)。

高用量

追加の化学療法剤の有無にかかわらず、2～6日間、12時間ごとに1～3時間、静脈内注入により2～3 g/m ² 。高用量療法を使用する場合は、ベンジルアルコールを含む希釈剤を使用しないでください。

皮下投与量

一般に、用量は、治療の適応および使用される投与計画に応じて、20～100 mg/m ²である。

白血病での使用に関する現在の推奨事項については、文献を参照する必要があります。

髄膜白血病に対するくも膜下腔内使用

くも膜下腔内使用のためにシタラビン (活性物質) を調製する場合は、ベンジルアルコールを含む希釈剤を使用しないでください。多くの医師は、防腐剤を含まない 0.9% 塩化ナトリウム注射剤で再構成し、すぐに使用します。

シタラビン（活性物質）は、体表面あたり 5 mg/m ²から 75 mg/m ²の範囲の用量で急性白血病のくも膜下腔内に使用されています。投与頻度は、1 日 1 回から 4 日間まで、4 日に 1 回までさまざまでした。最も頻繁に使用される用量は、脳脊髄液所見が正常になるまで 4 日ごとに 30 mg/m2 を投与し、その後追加治療を行うというものでした。

用量計画は通常、中枢神経系の症状の種類と重症度、および以前の治療に対する反応によって決定されます。

シタラビン（活性物質）は、最近急性リンパ性白血病と診断された小児の予防として、また髄膜浸潤を伴う白血病の治療として、コハク酸ヒドロコルチゾンナトリウムおよびメトトレキサートと併用してくも膜下腔内に使用されています。

サリバン博士は、三重予防療法により後期中枢神経系疾患が予防され、初期中枢神経系予防とともに中枢神経系放射線照射とくも膜下腔内メトトレキサートが使用された患者と同様の治癒率と全生存率を示したと報告した。

この療法で使用した用量は、シタラビン（活性物質）30 mg/m ² 、コハク酸ヒドロコルチゾンナトリウム 15 mg/m ²およびメトトレキサート 15 mg/m ² (メトトレキサートの絶対最大単回用量 15 mg) でした。医師はこの投与計画を認識し、小児患者におけるメトトレキサートの投与量は体表面積ではなく年齢に基づいて異なることに注意する必要があります。

急性髄膜エピソードの治療が成功した後の3回の予防療法が役立つ場合があります。

医師は、このプログラムを開始する前に、最新の文献に精通している必要があります。

シタラビン (活性物質) をくも膜下腔内に使用すると、全身毒性を引き起こす可能性があるため、造血系を注意深くモニタリングすることが推奨されます。抗白血病療法の変更が必要になる場合があります。重大な毒性はほとんど発生しません。シタラビン (活性物質) が髄腔内および静脈内の両方の経路で数日間にわたって投与される場合、脊髄毒性のリスクが増加します。ただし、死亡のリスクを伴う疾患がある場合、医師は自らの裁量で、シタラビン（活性物質）のくも膜下腔内および静脈内への併用を決定しなければなりません。

中枢神経系の局所性白血病の場合は、髄腔内のシタラビン（活性物質）に反応しない可能性があり、放射線療法による治療の方が良い場合があります。

これまでに蓄積された臨床経験は、シタラビン（活性物質）の成功は、最初に選択された基本的な治療スキームよりも、許容可能な毒性で白血病細胞を最大限に駆除するための用量を日々変更する能力に依存していることを示唆しています。治療の。ほとんどの場合、毒性が発生するため、投与量の変更が必要になります。比較的成功している治療計画の中には、この変化を予測して、最大耐用量で 2 週間ごとに 5 日間薬を投与し、その間の 9 日間を休息と回復に充てるというものがあります。

これらのスキームの基礎となっている動物実験では、高濃度の投与を複数サイクル行って治療を行った場合に、最も高い割合で良好な反応が起こることが示されており、これは、キャリア動物が最大総用量の薬剤に耐えることができるためである。白血病細胞をより完全に除去します。

くも膜下腔内に使用する場合、シタラビン (活性物質) 100 mg をパッケージに付属の希釈剤や防腐剤を含む他の希釈剤で希釈しないでください。防腐剤を含まない 0.9% 塩化ナトリウムによる再溶解が広く使用されており、溶液は直ちに使用し、過剰分は直ちに廃棄する必要があります。

薬剤の適合性

シタラビン (活性物質) は、5% グルコース水溶液中で 8 時間、特定の濃度で以下の薬剤と適合します。

シタラビン（活性物質）0.8 mg/mlおよびセファロチンナトリウム1.0 mg/ml。シタラビン (活性物質) 0.4 mg/ml およびリン酸プレドニゾロンナトリウム 0.2 mg/ml。シタラビン (活性物質) 16 mcg/ml および硫酸ビンクリスチン 4 mcg/ml。シタラビン (活性物質) はメトトレキサートとも物理的に適合します。

小児への使用

大人の使用と同様です。

高齢者への使用

現在までのところ、既に記載されている技術情報を適用した、高齢患者に対する特別な推奨事項は知られていません。

ダービンの注意事項

シタラビン（活性物質）は、抗腫瘍化学療法の経験のある医師のみが使用してください。

導入療法では、薬物耐性を監視し、薬物毒性によって損なわれた患者を保護および維持するために、患者と医療チームが適切な検査室およびサポートリソースを利用できる必要があります。シタラビン（活性物質）の主な毒性作用は、白血球減少症、血小板減少症、貧血を伴う骨髄抑制です。それほど重度ではない毒性には、吐き気、嘔吐、下痢、腹痛、口腔潰瘍、肝機能障害などがあります。

医師は、シタラビン（活性物質）の既知の毒性作用に関連して、患者に起こり得る利益を考慮する必要があります。

治療法を決定する前、または治療を開始する前に、医師は次の情報をよく理解しておく必要があります。

血液学的影響

シタラビン（活性物質）は強力な骨髄抑制剤です。抑制の程度は、採用される用量と治療計画によって異なります。既存の薬物誘発性骨髄抑制のある患者では、治療を慎重に開始する必要があります。この薬の投与を受ける患者は厳格な医師の監督下に置かれなければならず、導入療法中は白血球と血小板の数を毎日測定する必要があります。

末梢循環から芽球が消えた後は、骨髄検査を頻繁に行う必要があります。薬物誘発性骨髄抑制により血小板数が50,000未満になった場合、または多形核顆粒球数が1,000/mm ³未満のレベルに低下した場合は、治療の中止または変更を検討する必要があります。

末梢血中の有形成元素の数は、投薬を中止した後も減少し続け、12 ～ 24 日間の治療中断後にはより低い値に達する可能性があります。必要に応じて、脊椎回復の決定的な兆候が現れたときに治療を再開します。骨髄抑制から生じる可能性のある、場合によっては致死的な合併症（顆粒球減少症やその他の器質的防御障害に起因する感染症、および血小板減少症による二次出血）を治療するためのリソースが患者に提供されなければなりません。

シタラビン（活性物質）による治療中にアナフィラキシー反応が発生しました。急性心肺停止を引き起こし、蘇生を必要とするアナフィラキシーが報告されています。この事実は、シタラビン（活性物質）の静脈内投与の直後に発生した。

高用量療法

高用量のシタラビン（活性物質）（2～3 g/m ² ）による治療後、重度の、時には致死的な肺、胃腸、中枢神経系毒性が報告されています（従来のシタラビン治療レジメン（活性物質）で観察されたものとは異なります）。 。これらの反応には、可逆性角膜毒性および出血性結膜炎が含まれますが、これらはコルチコステロイド点眼薬の予防的投与によって回避または軽減できます。大脳および小脳の機能不全。通常は可逆的で、性格の変化、眠気、発作、昏睡などが含まれます。腹膜炎、敗血症、肝膿瘍を引き起こす腸管嚢胞気腫症などの重度の胃腸潰瘍。肺水腫;高ビリルビン血症の増加を伴う肝臓損傷。腸ループの壊死および壊死性大腸炎。

高用量のシタラビン（活性物質）を用いた治療計画による肺毒性、成人の呼吸窮迫症候群、および肺水腫の重篤かつ致命的な症例がいくつかありました。再発白血病の治療に使用される高用量のシタラビン（活性物質）による実験的治療後に、突然の呼吸窮迫症候群が観察され、放射線学的に明白な心拡大を伴う肺水腫に急速に進行した。

骨髄移植の準備として、シクロホスファミドと併用した高用量のシタラビン（活性物質）による実験的治療後に心筋症を発症し、その後死亡した症例が報告されています。これは投与スケジュールに依存する可能性があります。

急性非リンパ性白血病の成人患者において、高用量のシタラビン（活性物質）、ダウノルビシン、およびアスパラギナーゼを併用した後に、運動神経障害および感覚末梢神経障害が発生しました。不可逆的な神経機能障害を回避するには治療計画の変更が必要になる可能性があるため、高用量のシタラビン（活性物質）で治療されている患者では神経障害の出現を観察する必要があります。

まれに、皮むけを引き起こす重度の皮膚発疹が報告されています。全頭脱毛症は、従来のシタラビン治療計画よりも高用量治療でより一般的に観察されます。

この薬を迅速に大量に静脈内投与すると、患者はしばしば吐き気を感じ、注射後数時間嘔吐することがあります。薬が点滴で投与される場合、この問題はそれほど深刻ではない傾向があります。

従来の用量療法

好中球減少症および血小板減少症を伴う腹痛（腹膜炎）およびグアヤック陽性大腸炎が、他の薬剤と組み合わせて従来の用量のシタラビン（活性物質）で治療された患者によって報告されています。これらの患者は非外科的治療手段に反応しました。急性骨髄性白血病（AML）の小児において、従来の用量のシタラビン（活性物質）をくも膜下腔内および静脈内に他の薬剤と併用して治療した場合、死に至る遅発性上行性麻痺の症例が報告されている。

肝臓および/または腎臓の機能

人間の肝臓は、シタラビン (活性物質) の投与量のかなりの部分を明らかに代謝します。特に腎機能または肝機能に障害のある患者は、高用量のシタラビン（活性物質）による治療後に中枢神経系毒性が発生する可能性が高くなります。シタラビン（活性物質）は、肝臓または腎臓の機能に障害がある患者には、慎重に使用する必要があり、可能であれば用量を減らして使用する必要があります。

シタラビン（活性物質）による治療を受けている患者では、骨髄、肝臓、腎臓の機能の定期的な評価を実施する必要があります。

神経系

メトトレキサートくも膜下腔内にシタラビン（活性物質）を併用して静脈内投与された若者や青年を中心に、頭痛から麻痺、昏睡、脳卒中様エピソードに至るまでの重篤な神経学的有害反応の症例が報告されています。

腫瘍溶解症候群

他の細胞傷害性薬剤と同様に、シタラビン (活性物質) は、腫瘍細胞の急速な溶解に続発して高尿酸血症を誘発する可能性があります。臨床医は患者の血中尿酸値を監視し、問題を制御するために必要な支持療法や薬理学的手段の使用に注意を払う必要があります。

膵炎

シタラビン（活性物質）と他の薬剤を併用して治療を受けた患者において、急性膵炎が報告されています。

免疫抑制効果/感染症に対する感受性の増加

シタラビン（活性物質）を含む化学療法剤によって免疫力が低下した患者に生抗原または弱毒化抗原を含むワクチンを投与すると、重篤または致死的な感染症を引き起こす可能性があります。シタラビン（活性物質）を投与されている患者では、生抗原によるワクチン接種は避けるべきです。死んだ抗原または不活性な抗原を含むワクチンを投与することはできますが、ワクチンに対する反応が低下する可能性があります。

小児への使用

小児に対する警告と注意事項は、成人患者に対して説明したものと同じです。

妊娠中の使用

妊婦におけるシタラビン（活性物質）の使用に関する研究はありません。シタラビン（活性物質）は、一部の動物種において催奇形性があります。妊娠中または妊娠する可能性のある女性に対する薬物の使用は、母親と胎児の両方に対する潜在的な利益と潜在的な害を考慮した後にのみ開始する必要があります。妊娠する可能性のある女性には、妊娠を避けるようアドバイスする必要があります。

妊娠中にシタラビン（活性物質）に曝露（単独療法または他の薬剤と併用）した母親の子供は正常に生まれました。彼らの中には、未熟児または低出生体重で生まれた人もいます。正常な小児の一部は曝露後6週目から7年間追跡されたが、異常は見られなかった。一見正常な子供が胃腸炎により生後90日で死亡した。

先天異常、特に妊娠の最初の三半期に胎児がシタラビン（活性物質）に曝露された場合に報告されています。これらには、上下の遠位肢の欠損や、四肢と耳の変形が含まれます。

子宮内でシタラビン（活性物質）に曝露された新生児期に、汎血球減少症、白血球減少症、貧血、血小板減少症、電解質異常、一過性の好酸球増加症、IgMレベルの上昇および高熱、敗血症および死亡の報告が報告されています。これらの子供たちの中には未熟児もいた。

シタラビン（活性物質）療法を受けている女性に対して、治療的中絶が行われました。正常な胎児と、脾臓の肥大および絨毛膜組織における C 染色体トリソミーを伴う胎児の症例が報告されています。

細胞毒性療法中、特に妊娠初期に異常が発生する潜在的な危険性があるため、シタラビン（活性物質）による治療中に妊娠している、または妊娠する患者には、胎児に対する潜在的なリスクとシタラビンの推奨の可否について説明する必要があります。妊娠の継続。妊娠第二期または第三期に治療を開始した場合、リスクはかなり軽減されますが、確実に存在します。妊娠 3 学期中にシタラビン (活性物質) で治療された患者からは正常な子供が生まれましたが、これらの子供をモニタリングすることが推奨されます。

シタラビン（有効成分）は妊娠リスクカテゴリー D に分類される医薬品であるため、妊娠中の女性は医師のアドバイスなしにこの医薬品を使用しないでください。妊娠が疑われる場合は、すぐに医師に知らせてください。

授乳中の使用

この薬が母乳中に排泄されるかどうかは不明です。多くの薬物は母乳中に排泄され、乳児ではシタラビン（有効成分）による重篤な副作用の潜在的なリスクがあるため、母親にとっての投薬の重要性を考慮して、母乳育児を中止するか投薬を中止するかを決定する必要があります。 。

機械の運転および操作能力への影響

機械を運転または操作する能力に対するシタラビン (活性物質) の影響は体系的に評価されていません。

ダービンの副作用

セキュリティプロファイルの概要

血液およびリンパ系の障害

シタラビン（有効成分）は骨髄抑制剤であるため、投与により貧血、白血球減少症、血小板減少症、巨赤芽球症、網赤血球の減少が起こることがあります。これらの反応の重症度は、用量と治療計画によって異なります。細胞の変化は、骨髄および末梢血塗抹標本の形態に起こることが予想されます。

5 日間の定常注入または 50 mg/m ² ～ 600 mg/m ²の急性注射の後、白血球減少は二相性の経過をたどります。最初の数、用量レベル、または治療計画に関係なく、最初の 24 時間で最初の低下があり、7 ～ 9 日目に最低値になります。その後わずかに上昇し、12日目頃にピークに達します。

2 番目のより深い下落は 15 ～ 24 日目に最下点に達します。その後、次の 10 日間でベースラインを上回る急速な上昇が見られます。血小板低下は5日以内に認められ、低下のピークは12～15日目に起こります。

その後、ベースライン値を超える急速な上昇が 10 日間にわたって発生します。

感染症と蔓延

ウイルス、細菌、真菌、寄生虫または腐生菌感染症は、体内のどこであっても、細胞性または体液性免疫に影響を与える免疫抑制用量の投与後にシタラビン（活性物質）を単独で使用するか、または他の免疫抑制剤と組み合わせて使用​​することに関連する可能性があります。これらの感染症は軽度の場合もありますが、重篤になり、場合によっては死に至る場合もあります。

筋骨格疾患および結合組織疾患

シタラビン症候群（有効成分）

シタラビン症候群 (活性物質) は、Castleberry によって説明されました。これは、発熱、筋肉痛、骨痛、場合によっては胸痛、斑状丘疹性発疹、結膜炎、倦怠感を特徴とします。

通常、薬を投与してから6〜12時間後に起こります。コルチコステロイドは、この症候群の治療または予防に有益であることが示されています。症状が治療可能であると考えられる場合は、シタラビン (活性物質) による治療の継続と同様に、コルチコステロイドの使用を検討する必要があります。

報告された副作用は、MedDRA システム臓器クラスおよび頻度別に以下にリストされています。周波数は次のように定義されます。

副作用の表 (従来型および高用量療法):

^a軽度の場合もありますが、重症化し、場合によっては死に至ることもあります。
^b皮膚の発疹を伴う場合があり、高用量治療では出血を伴う場合があります。
^c皮下注射部位の痛みと炎症。

高用量療法に関連して報告された副作用は次の表に含まれています。

副作用の表 (高用量療法):

人格の^変化は、大脳および小脳の機能障害に関連して報告されています。
^bその後の死亡。

その他の副作用

シタラビン（活性物質）に関連している可能性がある明らかな原因のないびまん性間質性肺炎が、他の化学療法剤（メタAMSA）の併用または非併用で中間実験用量のシタラビン（活性物質）（1 g/m ² ）で治療された患者によって報告された。 、ダウノルビシン、VP-16）。

再発性白血病の治療における高用量のシタラビン（活性物質）の実験的投与後に、肺水腫やX線検査で顕著な心肥大に急速に進行する突然の呼吸困難症候群が報告されています。致命的な結果も報告されています。

くも膜下腔内使用

くも膜下腔内投与後に最も頻繁に報告された副作用は、吐き気、嘔吐、発熱でした。これらの反応は穏やかで、自己限定的でした。対麻痺も報告されています。発作の有無にかかわらず、壊死性白質脳症が報告されています。これらの症例の中には、患者がメトトレキサートおよび/またはヒドロコルチゾンのくも膜下腔内投与に加えて、中枢神経系への放射線照射も行われていたケースもあった。

孤立した神経毒性が報告されています。寛解期の患者 2 名で失明が発生し、その治療は化学療法薬の全身併用、中枢神経系への予防的放射線照射、およびシタラビン (活性物質) のくも膜下腔内使用で構成されていました。

有害事象が発生した場合は、健康監視通知システム (NOTIVISA) または州または地方自治体の健康監視機関に通知してください。

ダービンの薬物相互作用

ジゴキシン

定常状態での血漿ジゴキシン濃度と配糖体の腎排泄の可逆的な減少が、シタラビン（活性物質）またはプロカルバジンの有無にかかわらず、β-アセチルジゴキシンおよびシクロホスファミド、ビンクリスチン、プレドニゾンを含む化学療法レジメンを受けている患者で観察されました。

定常状態の血漿ジギトキシン濃度には明らかな変化はありませんでした。したがって、同様の併用化学療法レジメンを受けている患者には、ジゴキシンの血漿レベルをモニタリングすることが推奨されます。そのような患者によるジギトキシンの使用は、代替策となる可能性があります。

ゲンタマイシン

ゲンタマイシンとシタラビン (活性物質) の間のin vitro相互作用研究では、 K株の感受性に関してシタラビン (活性物質) に関連する拮抗作用が示されました。肺炎。この研究は、シタラビン（活性物質）で治療され、肺炎桿菌感染症のためにゲンタマイシンを受けている患者において、即時の治療反応の欠如が抗菌治療の再評価の必要性を示している可能性があることを示唆しています。

フルオロシトシン

臨床証拠は、シタラビン（活性物質）によってフルオロシトシン療法の有効性が阻害される可能性を示しています。これはおそらく、その取り込みが競合的に阻害される可能性があるために発生します。

メトトレキサート

シタラビン (活性物質) をメトトレキサートくも膜下腔内と同時に静脈内投与すると、頭痛、麻痺、昏睡、脳卒中様エピソードなどの重篤な神経学的副作用のリスクが増加する可能性があります。

ダービンという物質の作用

有効性の結果

急性骨髄性白血病

シタラビン (活性物質) は、急性非リンパ性白血病または急性骨髄性白血病 (AML) の治療において最も効果的な単剤の 1 つです。シタラビン（活性物質）は、ほとんどの AML 誘発レジメンの一部であり、一般的に使用される用量は 100 ～ 200 mg/m ²で、他の薬物/化学療法剤と併用投与できます。 40歳未満の患者では最大80％の完全寛解（CR）が達成されています。維持療法にもかかわらず、これらの患者の多くは再発し、5 年生存を達成した患者はわずか 20% ～ 30% でした。したがって、病気はなく、寛解中の不顕性疾患を根絶することが課題となります。

特に標準的な用量レジメンに反応しない患者または再発した患者において、100～200 mg/m ²を超える用量を使用することによって有効性を改善することができる。薬剤耐性を克服し、CNSに浸透するために、1～3 g/m ²の高用量のシタラビン（活性物質）（HDARAC）が使用されました。シタラビン（活性物質）は、導入治療として単独で投与することも、アントラサイクリン、アンサクリン、L-アスパラギナーゼ（ASP）と組み合わせて投与することもできます。 25% ～ 84% の CR 率が観察されました。

高用量のシタラビン (活性物質) とエトポシドおよびダウノルビシンの併用は、AML の治療に効果的です。 46歳未満の患者では82.4％、46歳以上の患者では74.8％のCR率が観察された。強化療法における高用量のシタラビン（活性物質）は、細胞遺伝学的に中リスクの60歳以上のAML患者において優れた結果をもたらした。

シタラビン（活性物質）とプリン類似体およびアントラサイクリンの併用は、再発したAML患者または未治療のAML患者に効果がありました。白血病の寛解後治療においても高用量のシタラビン（活性物質）が投与され、平均寛解期間と無病生存期間の改善が観察されました。研究の中で、Schillerらは、 123人の成人患者にシタラビン（活性物質）を200～500 mg/m ²の用量で2～3コース、断続的または最長7日間連続で静脈内投与した。平均追跡期間は4.8年で、40人の患者が生存し(CRは28人)、期間中央値は12.8ヶ月、5年の無病生存率は26%±8%であった。彼らは、45歳以上の年齢と男性の性別が負の予後因子であることを示唆した。

シタラビン（活性物質）は、フルダラビンおよびアンサクリンと組み合わせた後、難治性または再発性AML患者における強度を下げたコンディショニング療法および同種造血幹細胞移植と組み合わせると効果的でした。

シタラビン (活性物質) とトポイソメラーゼ阻害剤 (アンサクリン、ミトキサントロン)、プリン類似体および顆粒球コロニー刺激因子との組み合わせは、AML の治療において強力な活性を示しました。

ゲンツズマブ オゾガマイシン、ホモハリングトニン、アントラサイクリン、ボリノスタット、シタラビン (活性物質) を組み合わせた研究では、AML の治療に効果的な結果が得られました。

中間用量のAra-C（12時間×12時間ごとに1g/m ² ）の使用は、主にAML、急性リンパ性白血病（ALL）およびリンパ芽球性非ホジキンリンパ腫の不全および再発の治療に効果的であることが判明した。 。

低用量のシタラビン（活性物質）（LD-AraC）は、集中的な化学療法を受けることができない急性骨髄性白血病（AML）の高齢​​患者の標準治療とみなされます。 2000年から2014年にかけて、60人の患者に20mgを1日1～2回、4～6週間ごとに連続10日間皮下投与した。 LD-AraC による完全寛解率は 7% であったのに対し、強力な化学療法では 56%、低メチル化剤では 21% でした。 LD-AraC で治療された患者の全生存期間 (OS) 中央値は 9.6 か月で、3 年 OS は 12% でした。

LD-AraC による生存率は、最善の支持療法のみ (BSC) よりも良好でした (P = 0.001)。統計的に有意ではありませんが、高用量化学療法および低メチル化剤は、OS の点で LD-AraC よりも優れている傾向があります (中央値:それぞれ 12.4 か月および 16.1 か月)。 LD-AraC よりも化学療法剤と低メチル化剤の集中レジメンを支持する傾向にもかかわらず、実際の利点は実証されなかったが、LD-AraC は BSC と比較して顕著な利点を示した。

シタラビン（HDC）の高用量コースは、HDC の 1 コースよりも高い無失敗生存期間と全生存期間に関連していました。この研究 – CALGB – に含まれる急性骨髄性白血病および t (8; 21) 核型の患者は、HDC の 1 サイクル (n = 29)、3 サイクルまたは 4 サイクル (n = 21) 後の転帰を決定するために遡及的に分析されました。導入療法はシタラビン (活性物質) とダウノルビシンから構成されました。強化療法には、シタラビン（活性物質）の 1 コースまたは最大 4 コースが含まれます。導入療法後、すべての患者が完全奏効を達成しました。

3 コース以上の HDC 後に AML が再発したのは 4 人の患者のみでした。 5 年間の無病生存率と 5 年間の全生存率は、1 コースの HDC 後ではそれぞれ 38% と 44% であり、3 コース以上の HDC 後ではそれぞれ 71% と 76% でした。

60人の急性骨髄性白血病（AML）患者を対象とした研究では、高用量のシタラビンを自家骨髄移植（BMT）と併用した場合に効果があった。寛解期のAML患者は、まず地固め療法として高用量のシタラビン（活性物質）3g/m ²で治療された。造血の回復と骨髄の評価後、44 人​​の患者が BMT を受けました。 2 年間の累積無病生存確率は、研究に参加したすべての患者で 49%、自家 BMT を受けた患者で 61% でした。全患者の再発確率は 44%、BMT を受けた患者では 33% でした。

標準的な導入化学療法を受けた急性骨髄性白血病（AML）の未治療の青年および成人（16～55歳）を対象としたITT分析では、高用量のシタラビンを投与するよう無作為に割り付けられた患者間で無病生存率に有意差はなかった。 (活性物質) (n = 117) または自家骨髄移植を受けた患者 (n = 116)、または同種骨髄移植を受けた対象者 (n = 113)。高用量のシタラビン（活性物質）を受けたグループの寛解後生存率は、自家骨髄移植グループ（p = 0.05）または同種骨髄移植グループ（p = 0.04）よりも良好でした。全生存期間は、高用量のシタラビン（活性物質）を投与されたグループにおける同種骨髄移植の数が多かったために影響を受けた可能性があります。

FLAGレジメン（フルダラビン、シタラビン（活性物質）、フィルグラスチム）は、予後不良（耐性、再発、続発性）急性骨髄性白血病（AML）患者41人のコホートにおいて56％の完全寛解率をもたらした。被験者は FLAG の導入コースを 1 回受け、その後、成功した場合は強化コースを受けました。完全寛解の発症と期間の中央値は、それぞれ27日と15か月でした。性別や年齢による反応率の有意差は観察されませんでした。 FLAG 毒性は忍容性があり、神経毒性は顕著にありませんでした。このコホートの全生存期間の中央値は 11 か月でした。

CAT レジメン (シクロホスファミド、シタラビン (活性物質)、およびトポテカン) は、再発または難治性の急性白血病患者の 17% で完全寛解をもたらしました。 52 人の患者が急性骨髄性白血病 (AML – 難治性 12 名、再発 40 名) を患い、11 名の患者が急性リンパ性白血病 (ALL – 難治性 3 名、再発 8 名) を患っていました。完全寛解（CR）は11人の患者（AML患者10人、ALL患者1人）で達成された。 CR の期間中央値は 9 週間、生存期間中央値は 10 週間でした。患者の 10% は 12 か月の時点でまだ生存していました。

ミトキサントロンと併用した高用量のシタラビン（活性物質）は、急性骨髄性白血病（AML）および過剰な形質転換芽球を伴う難治性貧血患者の治療に効果的でした（RAEBIT – n = 47）。完全寛解は患者の 45% で発生しました（初再発 AML 患者 14 人中 11 人、RAEBIT 患者 8 人中 4 人、未治療の AML 患者 6 人中 4 人）。再導入後、AML患者9人中8人（60歳未満）が集中治療（骨髄移植など）を受けることができ、血液学的回復に成功した。

高用量のエトポシドとシタラビン（アントラサイクリンを含まない）の併用療法により、再発または難治性の急性骨髄性白血病患者 41 人中 26 人（63%）で完全寛解が得られました。再発または難治性の急性リンパ性白血病患者 18 人中 10 人 (56%) にも完全寛解が観察されました。白血病患者9人で再発